Diese Therapie beinhaltet das Einfügen funktionellen Kopien der Gene, um die mit defekten oder nicht vorhanden in dem Genom eines Individuums zu ersetzen. Diese Therapie wird in Zellen und Geweben bei schweren erworbenen oder erblichen Krankheiten durchgeführt. Die Gentherapie, die immer noch in Entwicklung ist wird in den folgenden Faktoren eingesetzt:
Inhaltsverzeichnis
Anwendung
- In erworbenen Krankheiten, wie Krebs, werden verschiedene Strategien wie der Einbau in bestimmten Tumorzellsuizidgene oder Einführen von Tumorantigenen verwendet, um die Immunantwort zu verstärken.
- Gen Kennzeichnung: nicht hält die vollständige Heilung des Patienten, sondern zur Verbesserung der Behandlung einer bestimmten Krankheit.
- Therapie für monogene Krankheiten: in diesen Bedingungen, bei denen es keine effiziente Verwaltung der mangelhaften Proteins gibt. Das defekte oder fehlende Gen ist vorgesehen.
- Somatische Gentherapie: dies wird in somatischen Zellen eines Individuums durchgeführt.
- In-vivo-Therapie: Zelltransformation tritt innerhalb des Körpers des Patienten unter Therapie auf.
- Therapie ex vivo: Zelltransformation wird aus einer Gewebebiopsie aus dem Patienten durchgeführt und dann die Transplantation transformierten Zellen.
- Keimbahntherapie: Dies erfolgt in Keimzellen (die gerade sprießen) in dem Patienten, was die Änderungen durch die therapeutischen Gene generiert, diese würden vererbt werden. Doch diese Therapie wird heute noch nicht wegen ethischer und rechtlicher Fragen verwendet.
Viren und Gentherapie
Derzeit werden Viren am häufigsten für diese Tests verwendet, wie gentechnisch veränderte aufhören, Krankheitserreger tragen Gene aus anderen Organismen Vektoren. Aber auch andere Arten von nicht-viralen Ursprungs-Vektoren für diesen Zweck verwendet worden.
Ein Gen-Vektor wird in dieser Therapie verwendet, und die aufgrund der Vielfalt der Situationen, in denen Sie vielleicht anwenden, müssen Sie die folgenden Eigenschaften erfüllen:
- Er ist reproduzierbar, stabil, und die Insertion von genetischem Material unbegrenzter Größe zu ermöglichen, und ist einfach zu produzieren und zu lagern.
- Zur Transduktion in beiden teilenden Zellen, wie solche, die nicht proliferieren können.
- Dass Sie möglicherweise spezifische Integration des therapeutischen Gens.
- Um in der Lage zu erkennen und wirken auf spezifische Zellen sein.
- Die Expression des therapeutischen Gens kann reguliert werden.
- Enthält keine Elemente, die eine Immunantwort induzieren können.
- Kann vollständig charakterisiert werden.
- Er ist harmlos und enthält keine oder nur minimale Nebenwirkungen, oder diese sind minimal.
- Die Kosten für den Entwicklungsprozess sind vernünftig.
Die Vektoren enthalten die gewünschte Patientenelemente , die nicht nur funktionelle Gene, sondern auch Elemente zur Expression und Regulation erforderlich sind, wie Promotoren, Enhancer und Sequenzen, die spezifische Steuerung unter bestimmten Bedingungen ermöglichen einzuführen.
Die Gentherapie hat die Absicht, Erbkrankheiten zu heilen (die meisten von ihnen durch fehlerhafte Gene) durch die Einführung von gesunden Genen. Diese Therapie ist auch bei der Behandlung von Krankheiten wie Krebs, bestimmte infektiöse Krankheiten, wie AIDS, Hepatitis, Hypercholesterinämie und Atherosklerose oder neurodegenerativen Erkrankungen wie die Parkinson-Krankheit und Alzheimer sowie chronischen Erkrankungen, wie rheumatoide Arthritis verwendet.
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